S3E05｜赢得诺奖的基因治疗，是 21 世纪最令人振奋的技术进步之一
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在之前的节目中，分享运气与患癌关系的嘉宾张喆曾推荐一本书，薛定谔的「What is Life」。量子物理的创始人埃尔温·薛定谔（Erwin Schrödinger）1943 年在都柏林三一学院做过一场著名的演讲，演讲中提到了与遗传物质相关的概念 - 不规律晶体。这场演讲的内容被记录在 1944 年出版的「What is Life」，并因此启发了 DNA 双螺旋的发现者詹姆斯·杜威·沃森（James Dewey Watson）和弗朗西斯·哈利·康普顿·克里克（Francis Harry Compton Crick）。当我们更了解生命的本质时，或许在面对好运气与坏运气时，也能用更加科学的思维和坦然的态度去看待我们经历的所有。 然而，与生命本质相关的技术在飞速发展的同时，诸如基因治疗、基因编辑之类的前沿科技也在不断经受质疑。为人熟知的 CRISPR-Cas9 技术 在被「Science」评选为 2015 年度重要技术突破后，成为了强大的科研工具和治疗手段，科学家 Jennifer A.Doudna 和 Emmanulle Charpentier 获得了 2020 年诺贝尔化学奖。但是，从上个世纪五十年代人类第一次看清 DNA 双螺旋结构，直至今日，全世界完成上市的基因治疗药物数量仍然在两位数徘徊。昂贵的治疗价格，不稳定的工业化、规模化生产，都是行业不得不面对的难题。 本期节目，Nina 与刘灿对谈辉瑞医学部的海燕与辉瑞研发部的郭星，探讨基因治疗领域最新的技术趋势，基因技术如何颠覆大家对罕见病、癌症等疾病的认知，提供了哪些颠覆性的治疗方法，我们又可以从哪些角度去评价与安全、伦理、成本相关的行业挑战。 风险提示：节目内容仅作学术讨论，嘉宾推荐读物及学术分享仅为嘉宾个人观点。 本期人物 Nina，辉瑞雇主品牌和校园招聘负责人 吴海燕，辉瑞医学部 罕见病医学顾问 郭星，辉瑞产品线及项目管理部 高级项目经理 刘灿，「科技早知道」监制 主要话题 [02:26] 基因治疗与基因编辑的区别是？基因治疗更多被应用在治疗单基因突变的疾病？ [16:28] 治疗手段在临床上的成熟度应用是否广泛？业内如何解读 CRISPR-Cas9 ？ [24:24] 脱靶问题的解决靠降低有效性来解决？高端技术会加剧医疗社会资源的不公平吗？ [38:52] 脂质纳米颗粒与 AAV，谁被更广泛应用？接受基因治疗，会让我们的后代被影响吗？ [45:33] 基因治疗未来还能治疗哪些疾病？如何谨慎对待基因测序的结果？ 延伸阅读

• 海燕推荐的读物 1 ：Human Genome Editing (https://nap.nationalacademies.org/catalog/24623/human-genome-editing-science-ethics-and-governance)
• 海燕推荐的读物 2 ：自私的基因 (https://book.douban.com/subject/1292405/)
• 郭星推荐的读物：张峰团队发表的系列文章合集 (https://zlab.bio/publications)
• 基因治疗（Gene Therapy）：通过分子生物学技术，将目标基因导入人体，纠正错误的细胞表达；根据治疗途径可以分为体内和体外两种，目前主要用于单基因遗传病的治疗， 比如血友病；基因治疗包括基因编辑、基因增补、基因抑制。
• AAV（Adeno-Associated Viruses）：指腺相关病毒，一种单链线状DNA缺陷型病毒，血清研究表明腺病毒无致病性，被普遍认为是一种理想的基因治疗载体，关于AAV在基因治疗中的优越性，可以参考The clinical landscape for AAV gene therapies (https://www.nature.com/articles/d41573-021-00017-7) 幕后制作 监制：刘灿 后期：Luke，敬文 运营：Yao，Yongxin，Bella，Fiona 设计：Cyrus 关于我们 声动活泼的宗旨是「用声音碰撞世界」，致力于为人们提供源源不断的思考养料。
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